イギリス
臨床段階のバイオテクノロジー企業であるムスタング・バイオ（NASDAQ:MBIO）の株価は、米国食品医薬品局（FDA）により、再発性びまん性・退形成性星細胞腫と膠芽腫の治療薬候補であるMB-101が希少疾病用医薬品（Orphan Drug）に指定されたことを受け、月曜日に1株当たり2.46ポンド（3.34ドル）まで180％上昇した。
FDAは、米国で20万人未満しか罹患していない希少疾患または障害の安全かつ効果的な治療、診断、予防を目的とした医薬品にこの指定を与えている。オーファンドラッグに指定されると、承認時の臨床試験費用に対する税額控除や処方薬使用料の免除など、いくつかの優遇措置が受けられる。さらに、希少疾病用医薬品の指定は、その候補薬が指定されている疾患について7年間の市場独占権を有することを意味する。全体として、オーファンドラッグ指定は、治療法の開発と商業化において同社に複数の戦略的優位性を提供する。
同社はまた、CAR-T治療薬MB-101とオンコリティックウイルスMB-108の併用療法を進めており、MB-109と呼んでいる。しかし、MB-109プログラムを進めるかどうかは、同社がさらなる資金を確保できるか、提携契約を結べるかどうかにかかっている。
現在進行中の第1相臨床試験では、MB-101の忍容性は良好で、参加者の50％が病勢安定以上を達成し、2例の部分奏効と2例の完全奏効がそれぞれ7.5カ月と66カ月持続した。
MB-101が予定通りに希少疾病用医薬品の指定を受け、提案された適応症よりも広い範囲で指定されたことに感激しています。MB-101の希少疾病用医薬品指定は、MB-108の希少疾病用医薬品指定と相まって、私たちの科学に対する強力な検証であり、MB-101をMB-108と併用することで、再発性膠芽腫や高悪性度星細胞腫の患者を含む悪性神経膠腫患者の潜在的な治療選択肢として前進させたいと考えています」と、Mustang社の社長兼CEOであるManuel Litchman氏はプレスリリースで述べている。
Litchman氏は、薬剤候補を組み合わせる戦略は、腫瘍微小環境を再構築して『冷たい腫瘍』を『熱い腫瘍』にするのに役立ち、MB-101 CAR-T細胞療法の有効性を高める可能性があると付け加えた。
一方、同社は 赤字幅を縮小 同社は第1四半期に赤字を縮小し、営業経費も削減できたが、3月31日時点で2億9,230ポンド（約3億9,690万円）の赤字を累積しており、資金繰りは限られている。同社は四半期末時点で1040ポンド（1420万ドル）の現金および現金同等物を保有していた。課題はあるものの、HCウェインライトやカンター・フィッツジェラルドなどのブローカーは株価の「買い」レーティングを維持している。
マスタング・バイオのプロジェクト・パイプラインには、X連鎖性重症複合免疫不全症に対するMB-107遺伝子治療や、様々な血液悪性腫瘍に対するMB-103 CAR T細胞治療などの有望な候補が含まれている。
株価はFDAの大きなマイルストーンに反応しているが、投資家は株式投資をする前に、同社のさらなる資金調達の可能性、今後の試験更新、規制情勢を考慮する必要がある。
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