健康・医療
2023年1月6日–期待されるアルツハイマー病治療薬lecanemabは 加速承認されました。これは、壊滅的な病気に苦しむ患者さんやそのご家族に、これまでほとんどなかった希望を与えるものです。
米国では、600万人以上の人々がアルツハイマー病と闘っています。
治療薬ではありませんが、2週間ごとに静脈内投与されるこの薬は、以下を示しています。臨床試験で中程度の効果が確認されています。早期疾患を遅らせるための臨床試験
しかし、多くの人が警戒している。先月、雑誌の社説で説明されたようにThe Lancet, “アルツハイマー病のコミュニティは、偽りの希望、失望、論争に慣れきっている。”
臨床試験で脳内出血や腫れなどの重篤な副作用を経験した人がいたため、レカネマブの安全性を心配する声もある。科学者たちは最近3人目の死因は レカネマブ（商品名「レッケンビ」）に起因するものであることが明らかになったが、医薬品メーカー を争った。 薬が原因であることに異論がある。
では、患者さんとそのご家族は、今日のニュースをどう受け止めればよいのでしょうか。ここでは、この薬にまつわるトップクラスの質問にお答えします。
本日のFDAの措置は何を意味するのか？
Leqembiは、早期疾患の進行を遅らせるという良好な試験結果を示したため、FDAは加速承認した。
FDAが承認できるのは早期承認 より大規模な臨床試験が継続されている間、重篤な症状を治療し、アンメット・メディカル・ニーズを満たす医薬品を対象とした
FDAの認可を手にした医師たちはが処方できるようになりました。 を処方できるようになりました。
アルツハイマー病協会の科学的関与のシニアディレクターであるレベッカ・エデルマイヤー博士は、今日のFDAの動きで、製造の増強-最終的には全国的な流通と実施-には時間がかかるだろうと述べている。
“可用性については、あなたの医者に聞いて、”彼女は言う。「このクラスの治療法の保険とメディケアのカバーなしで、主な問題は、これらの人のためのアクセスは、次のとおりです。
この新しく承認された治療法の恩恵を受けることができるのは、自己負担が可能な人に限られます。保険適用がなければ、人々は単に治療を受けることができないのです。
そのワシントンポスト は、加速承認により、製薬会社エーザイは直ちにFDAの完全承認を申請する見込みであり、その承認は今年後半になる見込みであると報じている。この承認が得られれば、メディケアの保険適用に道が開かれることになる。
潜在的な利益？
18ヶ月間の臨床試験でLeqembiを投与された人々は、プラセボを投与されたグループと比較して、記憶と思考の低下が27%減少しました。また、アルツハイマー病患者の脳に蓄積され、この病気の特徴であると考えられている粘着性のタンパク質である脳内のアミロイドを減少させた。
ハワード Fillit、MD、共同創設者とアルツハイマー病創薬財団の最高科学責任者は言う、”それは臨床効果が非常に明確だった病気修飾薬の私たちのフィールドで最初のフェーズ III 研究です”。
副作用に関する懸念
同剤は、脳の腫脹や出血など特定の重篤な有害事象との関連が指摘されており、安全性が懸念されています。 試験において、同剤を投与された患者さんの14%はが副作用を経験しました。 プラセボ投与群では約11％であったのに対し、脳腫脹や脳出血を含む副作用を経験しました。
科学者たちは、3つの関連性を報告しました。 死亡者数 は、臨床試験中にlecanemabが死亡の原因となったかどうかは不明である。
Fillitは、最初に死亡した2人は、lecanemabを投与されたときに血液希釈剤を服用していたことを指摘している。
「現実の世界での薬剤の使用については、特に併存疾患を持つ人々との関係で、解決しなければならないことがある」と彼は言う。
は、その三度目の正直 は少し違う、とFillitは言う。この患者は脳卒中で、血管炎、つまり血管の炎症の徴候が見られた。
「何が起こったのか正確にはわからないが、試験に参加した人々の間では非常にまれなことであることは確かだ」と彼は言う。
Edelmayer氏によれば、試験中に最も多く報告された副作用は、輸液関連反応、頭痛、アミロイド関連画像異常（ARIA）であったという。FDAによれば、これらの異常は「このクラスの抗体で発生することが知られている」。ARIAは通常、症状はありませんが、まれに重篤で生命を脅かす事象が発生することがあります。”と述べています。
FDAはこれらを警告として薬剤のラベルに追加し、考えられる輸液関連反応をインフルエンザ様症状、吐き気、嘔吐、血圧の変化と表現しています。
費用はどのくらいかかるのでしょうか？
エーザイによると、レカネマブの薬価は年間26,500ドル.
12月に発表された報告書案で、臨床経済審査研究所（ICER）はは、8,500ドルから20,600ドルの範囲の価格があると述べました。 は、年間8,500ドルから20,600ドルまでの価格であれば、この薬剤の費用対効果が高くなると述べている。同団体は価格を決定する権限はないが、多くの大手医療保険者が価格交渉の際に同団体の報告書を考慮し、一部の製薬会社は価格を設定する際にICERの勧告を考慮している。
の社説。 Lancet誌 は、中低所得国にとってはコストが「法外」である可能性が高く、多くの医療システムには広範囲に展開するためのインフラがないと警告しています。
メディケアはそれをカバーするか？
アルツハイマー病患者のほとんどをカバーするメディケアを運営するメディケア・メディケイド・サービスセンター（CMS）は、加速承認とは異なり、臨床効果に基づく米国の完全承認が得られるまでアミロイド低下薬を広くカバーしない方針を示している。
これは、人々がそれを得るために最初はポケットから数千を支払う必要があることを意味します。
CMSの決定は、承認された臨床試験に登録されていない限り、アルツハイマー病に対してFDAが迅速に承認した薬剤のメディケア適用を事実上拒否している。
12月19日、アルツハイマー病協会（Alzheimer’s Association）により正式要請CMSに対し、試験のみの要件を取り除き、FDAが承認したアルツハイマー病治療に対して完全かつ無制限の保険を提供するよう要請する。
CMSは、以下のように言っています。 声明 は、本日の発表後”エーザイの製品であるlecanemabはFDAから加速承認されたため、CMSの既存の全国適用範囲決定に該当する。CMSは入手可能な情報を精査しており、この精査に基づき現在の適用範囲を再考する可能性があります。”
“lecanemabがその後FDAの従来の承認を受けた場合、CMSはより広い適用範囲を提供するだろう。”と声明は述べています。
この薬で最も恩恵を受けるのは誰か？
レカネマブは、脳にアミロイドが存在する早期アルツハイマー型認知症の方のための治療薬です。つまり、他のタイプの認知症の人や、アルツハイマー病の後期の人は、この薬で改善する可能性はありません。
レカネマブは誰が作っているのですか？
日本のエーザイは、米国のバイオジェン社と共同で、モノクローナル抗体であるこの薬を開発しています。
アルツハイマー病協会の見解は？
協会はFDAの承認促進を促した。 声明の中では、臨床試験の結果を「歓迎し、さらに勇気づけられる」としています。
に掲載されたデータだそうです。ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンは、レカネマブが “アルツハイマー病の最も初期の段階にある人々の病気の経過を意味あるものに変えることができる “と確認しました。
「私たちは、研究パイプラインに見られる進歩に活力を感じています。科学は、抗アミロイド治療が治療法ではないものの、私たちに伝えています。
エーデルマイヤーは、「抗アミロイド療法は治療法ではなく、アルツハイマー病の治療の終わりにはならないが、間違いなく始まりである」と述べています。
代替療法はあるのか？
FDAは2021年にバイオジェン社にアルツハイマー病の別の薬、Aduhelm（aducanemab）を製造する加速承認を与えたが、この薬の有効性が広く疑問視され、この動きは物議を醸すことになった。その後、ほぼ市場から撤退している。
Aduhelmは2003年以来、初めて承認された初期段階のアルツハイマー病治療薬だった。
